Le traitement symptomatique est systématique:
- contrôle de l'hypertension artérielle avec des inhibiteurs de l’enzyme de conversion (parfois associés aux antagonistes des récepteurs de l’angiotensine II). L’objectif tensionnel doit être de 120/80 mmHg.
- compte tenu du caractère souvent sévère de l’atteinte rénale, le recours à des séances d’hémodialyse est souvent nécessaire.
Dans le SHU associé à des mutations du facteur H, des greffes hépatiques ont été proposées par certains auteurs. Cette procédure était initialement associée à un taux de mortalité élevé. Son pronostic s’est amélioré depuis qu’elle est encadrée par des échanges plasmatiques intensifs.
L’identification d’anomalies de protéines de la voie alterne du complément a motivé l’utilisation de médicaments bloqueurs de la cascade du complément. En particulier, des anticorps monoclonaux dirigés contre la fraction C5 du complément, initialement développés dans l’hémoglobinurie paroxystique nocturne, se sont révélés remarquablement efficaces chez les patients atteints de SHU atypique. Ainsi, chez les patients résistants ou dépendants d’une plasmathérapie, l’administration d’éculizumab permet d’observer une disparition des manifestations de MAT dans 80 à 88 p. cent des cas, et une amélioration considérable de la fonction rénale, permettant de suspendre les dialyses chez plus de 70 p. cent des patients. L'éculizumab devrait donc permettre de transformer le pronostic à court et à long terme du SHU atypique, et devrait donc rapidement devenir le traitement de première intention chez les patients en réponse non optimale à la plasmathérapie.